Talassemia, con la tecnica che utilizza Crispr-Cas9 modificato il genoma

Talassemia, modificato il genoma ad un paziente di 20 anni al “Bambin Gesù” con la con la tecnica che utilizza Crispr-Cas9

L’Ospedale “Bambin Gesù” di Roma è coinvolto in una sperimentazione riguardante la modifica del genoma, con la tecnica che utilizza Crisp-Cas9 per curare i malati di talassemia (anemia mediterranea) e anemia falciforme.

Crisp-Cas9 consiste in un insieme di molecole biologiche composte da frammenti di Rna e proteine. L’Rna individua il difetto della cellula che va “corretto” mentre Cas9 opera il “taglio” e ne apporta le modifiche per “correggere” la cellula.

In questa sperimentazione sono stati coinvolti 45 giovani con talassemia e 45 con anemia falciforme. Tra questi, vi è un giovane di circa 20 anni ricoverato all’Ospedale Bambin Gesù di Roma, a cui sono state infuse nell’organismo le sue stesse cellule difettose corrette in laboratorio. Le “nuove cellule” dovrebbero riprodursi al posto delle precedenti e curare il paziente dalla forma di anemia di cui soffre. La talassemia e l’anemia falciforme sono infatti due malattie del sangue che riguardano la mutazione di geni responsabili della sintesi dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta ossigeno.

L’ospedale dello Stato del Vaticano è solo uno dei 13 centri in cui sono stati avviati i due trial clinici promossi da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics. Negli altri presidi presenti negli Stati Uniti, Canada e in Europa si collabora per la sperimentazione che riguarda prima giovani adulti e poi adolescenti.