Terapia genica, la nuova frontiera per combattere gravi malattie

Le malattie genetiche sono spesso incurabili e possono portare a gravi condizioni psico-fisiche. L’unico metodo che, al giorno d’oggi, può regalare speranza, è la terapia genica. Vediamo di cosa si tratta

La terapia genica è una delle tecniche più all’avanguardia per combattere alcune terribili malattie. Basti pensare alla fibrosi cistica, al Parkinson e magari a tante altre di cui non si conosce l’origine. Agisce sul DNA, una molecola lunghissima formata da due filamenti avvolti tra loro e che contiene tutte le informazioni sulla nostra vita: in esso è presente il nostro aspetto, il nostro carattere, a quali malattie saremo predisposti e, probabilmente, anche come moriremo. Le cellule dell’organismo in seguito a milioni di anni di selezione naturale, sono diventate capaci di correggere eventuali errori nella duplicazione del DNA. Nonostante questo, però, in rari casi può succedere che un singolo frammento contenga un errore e le conseguenze possono essere devastanti. Qui interviene l’ingegneria genetica e la terapia genica.

La terapia genica

Dopo aver individuato il punto esatto in cui il DNA contiene un errore, è necessario crearne uno ex novo, il DNA ricombinante. Si tratta di una nuova molecola costruita “incollando” frammenti proveniente dal donatore e dal vettore (che può essere quello di un batterio o di un virus). In particolare, i due DNA vengono tagliati in specifici punti e ricombinati in provetta, tramite sofisticate tecniche molecolari, facendo in modo da inserire la forma selvatica del gene da correggere. Questo DNA ricombinante viene inserito all’interno di un virus o di un batterio, che sarà capace di amplificarlo e di introdurlo nell’organismo ospite. Lo scopo della terapia genica è, quindi, quella di curare una malattia alla sua origine genetica primaria.

Esistono due tipi di terapie:

• la terapia della linea germinale, dove il bersaglio è il DNA delle cellule germinali, che poi daranno vita ad altre cellule. Così facendo, non solo si cura la malattia, ma si trasmette il transgene (il gene modificato) anche alle cellule future.
• La terapia della linea somatica, invece, prevede il prelievo delle cellule danneggiate che vengono poi rese transgeniche esternamente; successivamente vengono reimpiantate e possono curare od alleviare la malattia.

I risultati

Molto è stato fatto, ma molto c’è ancora da fare. Sebbene i risultati non abbiano prodotto terapie definitive ed a lungo termine, i dati prodotti sono comunque incoraggianti. Molti aspetti sono ancora da chiarire, come ad esempio gli effetti collaterali causati da un errato inserimento del virus-vettore. La ricerca continua a fare passi avanti e bisogna sempre fidarsi della scienza e del metodo scientifico che “è razionale ed è il migliore che abbiamo”.