Dna: scienziati americani scoprono nuova tecnica per modificarlo sui pazienti

Scoperta da alcuni scienziati americani una nuova tecnica per modificare il Dna. Il primo caso in California su un 44enne dell’Arizona

Nell’ospedale di Oakland, in California l’equipe di scienziati, guidata dal dottor Paul Harmatz, ha scoperto una nuova tecnica per modificare il Dna dei pazienti per curare alcune malattie rare; malattie metaboliche come la Sindrome di Hunter di cui è affetto il 44enne Brian Madeux su cui è stata fatta la prima operazione.

La nuova tecnica sviluppata è diversa dal semplice “taglia e incolla” della Crispr o dalle altre tecniche che modificano il Dna in laboratorio per poi inserirlo nelle singole cellule; quest’ultima tecnica ha breve durata, non sempre permette di inserire il gene nel punto di Dna voluto e non è applicabile a tutte le malattie.

L’operazione fatta sul Dna di Madeux è un sistema chiamato “nucleasi delle dita di zinco” e permette di intervenire direttamente all’interno dell’organismo. Grazie a questo sistema le istruzioni del Dna vengono inserite su un virus, alterato per evitare ulteriori malattie al paziente e portate all’interno della cellula. Copie del virus vengono iniettate in vena e arrivano nel fegato; qui cellule apposite seguendo le istruzioni costruiscono le “dita di zinco” e preparano il gene correttivo.

Questo gene così costruito verrà poi inserito nel punto specifico di Dna che le “dita di zinco” hanno tagliato. Gli esiti dell’operazione si sapranno tra mesi; intanto Madeux ha affermato di voler assumersi questa responsabilità con la persona che altre persone possano essere aiutate.

La sindrome di Hunter, di cui soffre Madeux, colpisce meno di 10000 persone in tutto il mondo; la maggior parte dei malati muore giovane in quanto il organismo non produce un enzima che scinde alcuni carboidrati. Tra i sintomi ci sono: frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell’apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.